干細胞是一類尚未完全分化、具有自我更新、高度增殖和分化潛能的細胞。根據(jù)分化潛能的大小，干細胞可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞三類；根據(jù)來源，干細胞可分為胚胎干細胞，成體干細胞以及誘導多能干細胞（iPSC）。

干細胞研究應用領域：

在基礎研究領域，干細胞治療主要目的是揭示疾病機理，對特定疾病類型進行分析和鑒定，對藥劑進行驗證及應用，最終實現(xiàn)對疾病和特定患者進行治療的目的，提高疾病預防和診治的效益。

發(fā)病機制的研究：干細胞研究可以揭示疾病的發(fā)生機制和發(fā)展過程。研究發(fā)育過程的細胞分化是病理研究的基礎。通過了解正常細胞的分化發(fā)育過程，了解調控干細胞分化的基因，將有助于洞悉疾病的形成原因，并研發(fā)治療策略。

發(fā)現(xiàn)新型藥物，構建疾病模型：干細胞提供了新藥物的藥理藥效、毒理和藥物代謝等研究的細胞水平的研究手段，可大幅減少藥物實驗所需實驗動物的數(shù)量，ES細胞、iPS細胞和其他成體干細胞還可用于研究動物或人類疾病的發(fā)生機制及發(fā)展過程，以便找到有效和持久的治療方法，有望成為一種新的藥物篩選模式。

用于組織或器官的修復、移植：干細胞是組織工程理想的種子細胞，干細胞培養(yǎng)可以實現(xiàn)組織、器官的修復和再生，并可克服免疫排斥反應。有研究成果顯示，已能在體外以干細胞為種子成功培育一些組織器官，來替代病變或衰老的組織器官。

        干細胞在疾病治療、藥物開發(fā)、疾病模型構建、組織再生領域應用非常廣泛，重要性不言而喻，其中誘導多能干細胞（iPSC）由于能很好的規(guī)避倫理方面的問題同時在一定程度上解決了干細胞樣本少來源困難等問題，逐漸成為了干細胞研究領域的寵兒。誘導多能干細胞（iPSC）是將四個轉錄能因子Oct4，Sox2, Klf4, c-Myc 導入終末分化細胞，從而將成體細胞重新編程轉化為類似胚胎干細胞狀態(tài)的多潛能細胞，叫做誘導多能干細胞。誘導多能干細胞具有和胚胎干細胞非常相似的生物學特性，由于胚胎干細胞的獨特生物學性質，為研究細胞發(fā)育分化調控、疾病模型、藥物篩選、臨床治療等提供了有效的研究平臺。

目前iPSC研究的主要進展：

2006年山中申彌團隊率先成功開發(fā)iPSC技術，將成體細胞逆轉生命時鐘，回歸生命原點

2012年，山中伸彌因iPSC獲得諾貝爾獎

2014年，iPSC來源的神經細胞開始作為神經退行性疾病的藥物篩選模型

2015年，日本完成首例iPSC臨床試驗，終止了患者的眼底黃斑變性

2016年，首例在體內進行活體重編程實驗，成功逆轉組織器官衰老

2017年，英國開展全球第二批iPSC臨床實驗，重建間充質前體細胞，治療GVHD

2017年，通過iPSC制備血液細胞已經在全球多家實驗室得到證實

2018年，日本啟動iPSC治療心臟病和帕金森氏癥的臨床試驗

目前干細胞CRO市場存在的問題及iPSC應用的優(yōu)勢：

• 藥物研發(fā)多使用傳統(tǒng)細胞系，造成藥物篩選存在較大偏差，是導致原研藥投入大周期長的原因之一

• iPSC是目前在國外廣泛接受的藥物篩選平臺

• iPSC工業(yè)化生產成功率低，產能不足

• 企業(yè)將iPSC分化為功能化成體細胞的能力不強

• iPSC來源的成體細胞種類少

• 國外iPSC來源的成體細胞因我國政策，進入國內市場極其有限

目前神經系統(tǒng)疾病市場及臨床治療痛點：

• 使用嚙齒目神經細胞系進行藥物篩選，不能體現(xiàn)人類對藥物的正常反應，建立的神經干細胞系絕大多數(shù)來源于鼠，而鼠與人之間存在著明顯的種屬差異，人源神經干細胞的來源不足；部分移植的神經干細胞發(fā)展成腦瘤；神經干細胞轉染范圍的非選擇性表達及轉染基因表達的原位調節(jié)等等

• 天然人源神經干細胞獲取困難，無法滿足市場需要

• 神經元細胞不能體外傳代，必須持續(xù)使用新的神經元進行藥物篩選

• 胚胎干細胞來源的神經干細胞具有取材的倫理限制

• 幾乎不可能得到相同基因背景的近等基因系來進行完備的對照

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目前臨床研究面臨的挑戰(zhàn)：

目前，多數(shù)神經干細胞臨床研究還處于臨床Ⅰ、Ⅱ期階段，有很多臨床研究失敗或終止，有些研究缺乏足夠的臨床前數(shù)據(jù)，也有使用未分化的胚胎干細胞，但其有致瘤的風險。

雖然神經干細胞具有廣闊的臨床應用前景，但神經干細胞的臨床應用也面臨著一些挑戰(zhàn)。一是如何保證穩(wěn)定的細胞來源和足夠的移植細胞量，二是如何獲得維持細胞活性的細胞培養(yǎng)及保存技術，三是如何保證神經干細胞移植治療的安全性，四是如何有效提高干細胞治療的治療效果。目前，神經干細胞治療還未獲得普遍應用，但多項研究結果表明，神經干細胞在細胞移植、組織工程和再生醫(yī)學等領域具有極高的應用價值。